Alirocumab

Nál nél Alirocumab egy kísérleti gyógyszer a hiperkoleszterinémia ellen. Ez az egyik monoklonális antitest. Az alirocumabot 2013. májusában mutatták be Manfred Schubert-Zsilavecz osztrák tudós „Pharmacon Meran” -án a „Pharmacon Meran” -on.

Mi az alirocumab?

Az alirokumab a proprotein-konvertáz 9-es típusú szubtilizin / kexin - PCSK9 humán enzim inhibitoraként működik. Ez részt vesz a koleszterin metabolizmus szabályozásában. A Regeneron Pharmaceuticals kifejlesztett alirokumabot.

A III. Fázisú vizsgálatokban (ODYSSEY) a Sanofi társasággal együtt elemezte a súlyos és családi hiperkoleszterinémia kezelésének lehetséges alkalmazását. Négy III. Fázisú vizsgálatban az alirocumab képes volt a káros LDL koleszterinszintet szignifikánsan csökkenteni a különböző betegcsoportokban.

Ezenkívül a kapott adatok arra utalnak, hogy a PCSK9 inhibitor kardiovaszkuláris rendellenességek kezelésére is alkalmas. A vizsgálatok során kimutatták, hogy az alirocumab jól tolerálható és kevés mellékhatással rendelkezik.

Farmakológiai hatás

A PCSK9 enzim szabályozza az LDL koleszterin szintet. Ezzel megakadályozza az LDL-receptorok újbóli felhasználását. A PCSK9-hez kötött LDL-receptorok lebontásra kerülnek. Ezért nem jutnak vissza a májsejtek felületére, hogy felszívják az ott található LDL koleszterint.

Ezzel szemben a PCSK9 gátlás elősegíti az LDL-receptorok újrahasználatát. Ezt követően felhasználhatja koleszterinkötő képességüket az LDL-koleszterin további csökkentésére. Ezek az LDL-receptorok, amelyek egyre inkább elérhetők, felszívják a vér káros LDL-koleszterinjét, így az LDL-koleszterinszint csökken.

Az alirocumab injekciót szubkután, 14 naponként kell beadni. A hatóanyagnak nagy adalékhatása van a sztatinoknak.

Az innovatív gyógyszert széles körben és sikeresen klinikailag tesztelték különböző betegpopulációkkal és változó csillagképekkel. A vizsgálatban szereplő 720 beteg olyan személyek voltak, akik sztatinokat, például atorvastatinot és rosuvastatinot szedtek. A vizsgálatban résztvevők 90% -a szívkoszorúér betegségben szenved, kb. 30% -uk 2-es típusú diabetes mellitusban szenvedett.

A résztvevők randomizált eloszlása ​​2: 1 arányban, előírt kezelés alirocumab vagy ezetimibe alkalmazásával. Jelenleg (2015. február) a 104 hetes tanulmány továbbra is fut. Az alirokumab fölényének bizonyítására irányuló tervezett célkitűzés már megvalósult. A gyógyszer 24 hét után átlagosan 50,6% -ra csökkentette a kiindulási LDL-szintet, míg az ezetimibel összehasonlított csoport csak 21% -kal csökkent. A biztonsági profil tekintetében mindkét lipidcsökkentő gyógyszer par.

Orvosi alkalmazás és felhasználás

Az alirocumab új mércét állít fel a terápiában a magas LDL koleszterin szint csökkentésére. Különösen veszélyeztetett LDL hiperkoleszterinémiában szenvedő és magas kardiovaszkuláris kockázatú betegeknek feltétlenül meg kell próbálniuk elérni a 100 mg / dL vagy <2,6 mmol / L alatti célértéket.

Az extra magas kockázatú betegeknek azt is javasolják, hogy 70 mg / dL vagy <1,8 mmol / L alá csökkenjenek. Különösen a családi hiperkoleszterinémiában szenvedő betegek számára nagyon nehéz vagy lehetetlen elérni ezeket a célokat. A magas LDL koleszterin szint közvetlen kardiovaszkuláris kockázati tényező. A magas kockázatú betegek átlagos LDL koleszterinszintje azonban 127 mg / dL.

A hiperkoleszterinémiát eddig sztatinnal kezelték. Ez már a kezdetektől korlátozta a lehetséges pozitív hatást, mivel a sztatin adag megduplázása gyakran csak a lipidek enyhe csökkenését eredményezi. A nem kívánt mellékhatások, különösen az izmokat érintő korlátozások szintén korlátozták az adag növelésének lehetőségeit.

Az alirocumab lezárja a kezelési hézagot, amely akkor nyílt meg, amikor a sztatinkezelés nem sikerült drasztikusan csökkenteni az LDL-koleszterinszintet hiperkoleszterinémiában szenvedő magas kockázatú és genetikai hiperkoleszterinémiában szenvedő betegek esetén. Egyes emberekben a mutáció oka lehet, ha az LDL koleszterint nem abszorbeálják kellő mértékben a sejtek a vérből. A sztatinok csak nem megfelelően működnek - ellentétben az alirocumab-nal.

Kockázatok és mellékhatások

Az új alirokumab gyógyszer jelenleg még a kísérleti szakaszban van. Sikerrel beadható a sztatinokon kívül. Az alirocumab jól tolerálható volt a vizsgálatokban. Az alirocumab-kezelés további kutatása még hátra van. Jelenleg folyik egy nagyszabású toborzási szakasz (2015. február), amelynek eredménye 2018-ban várható.